Novartis: Αίτηση έγκρισης για ένδειξη της ρανιμπιζουμάμπης στην αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας

Novartis: Αίτηση έγκρισης για ένδειξη της ρανιμπιζουμάμπης στην αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας

Η Novartis ανακοίνωσε αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ της ρανιμπιζουμάμπης, έναντι της χρήσης διεγχειρητικά του  λέιζερ (η τρέχουσα θεραπεία εκλογής) στο 18ο Συνέδριο της European Society of Retina Specialists (EURETINA) σε πρόωρα βρέφη με αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας (ΑτΠ), μια πάθηση η οποία, αν και σπάνια, αποτελεί την κύρια αιτία τύφλωσης στην παιδική ηλικία. Σε αντίθεση με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, η οποία προκαλεί βλάβη στον οφθαλμικό ιστό και μπορεί να συσχετίζεται με σημαντικές επιπλοκές όπως η υψηλή μυωπία, η ρανιμπιζουμάμπη στοχεύει φαρμακολογικά και μειώνει το αυξημένο ενδοφθάλμιο επίπεδο του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (VEGF), που αποτελεί την υποκείμενη αιτία της πάθησης.

Παρότι η μελέτη Φάσης ΙΙΙ (RAINBOW) υπολείπεται οριακά στατιστικής σημαντικότητας ως προςτο πρωτεύον καταληκτικό σημείο (p=0,0254, σε αντίθεση με το επίπεδο σημασίας p=0,025), η διαφορά στην επιτυχία της θεραπείας μεταξύ των ομάδων ρανιμπιζουμάμπης 0,2 mg και 0,1 mg, σε σύγκριση με την διεγχειρητική χρήση λέιζερ (80%, 75% και 66,2% αντίστοιχα) θεωρείται παρόλα αυτά κλινικά βάσιμη από την Novartis. Βάσει του ευνοϊκού προφίλ οφέλους-κινδύνου, η Novartis σχεδιάζει να καταθέσει αίτηση έγκρισης για μια νέα ένδειξη για της ρανιμπιζουμάμπης για τη θεραπεία της ΑτΠ, ώστε να υποστηρίξει αυτόν τον ολιγάριθμο ,αλλά σημαντικό πληθυσμό ασθενών.

«Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, που είναι η τρέχουσα θεραπεία εκλογής, καταστρέφει τον οφθαλμικο ιστό  που συμβάλλει στην αύξηση του VEGF. Αν και είναι αποτελεσματική ως θεραπεία, υπάρχει ξεκάθαρη ανάγκη  για καινοτόμους τρόπους αντιμετώπισης της ΑτΠ χωρίς καταστροφή του  αμφιβληστροειδούς. Η ρανιμπιζουμάμπη επέδειξε στη μελέτη RAINBOW ότι είναι μια αποτελεσματική και καλά ανεκτή επιλογή για την αντιμετώπιση της, η οποία μπορεί να προσφέρει νέα ελπίδα στους γονείς αυτού του ευαίσθητου πληθυσμού ασθενών», δήλωσε ο Καθηγητής Andreas Stahl, Αρχίατρος της Χειρουργικής του Αμφιβληστροειδούς και Επικεφαλής της Ομάδας Έρευνας της Αγγειογένεσης στο Οφθαλμολογικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Freiburg στη Γερμανία.

Η αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας προσβάλλει πρόωρα βρέφη τόσο στις αναπτυγμένες όσο και στις αναπτυσσόμενες χώρες, ενώ βάσει των εκτιμήσεων 23.800 έως 45.600 βρέφη διαγιγνώσκονται για πρώτη φορά με μη αναστρέψιμη διαταραχή της όρασης εξαιτίας της ΑτΠ κάθε χρόνο. Η εξέλιξη της νόσου, η οποία προκαλείται από τη μη φυσιολογική ανάπτυξη αιμοφόρων αγγείων του αμφιβληστροειδούς στα πρόωρα βρέφη, οφείλεται στα υψηλά επίπεδα ενός αυξητικού παράγοντα που ονομάζεται VEGF. Μετά την πρόωρη γέννηση, τα υψηλά επίπεδα του VEGF μπορούν να προκαλέσουν τη μη φυσιολογική ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων ενός βρέφους στον αμφιβληστροειδή, κάτι που μπορεί να οδηγήσει σε δομικές διαταραχές ,όπως η αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς, με αποτέλεσμα την απώλεια όρασης ή την τυφλότητα.

«Η μελέτη RAINBOW αποτελεί μέρος της συνεχούς δέσμευσής μας ως εταιρεία για την αντιμετώπιση σημαντικών ,επειγόντων καταστάσεων  στην Οφθαλμολογία. Ανυπομονούμε να καταθέσουμε αίτηση έγκρισης εκτός των ΗΠΑ για ένδειξη στην ΑτΠ, κάτι που ενδεχομένως θα μας πάει ένα βήμα μπροστά όσον αφορά την εξέλιξη της παρεχόμενης περίθαλψης σε αυτά τα πρόωρα βρέφη», δήλωσε ο Dirk Sauer, Development Unit Head, Novartis Ophthalmology.

 

 

Share Button