ΟΡΦΑΝΟ ΦΑΡΜΑΚΟ

Ερευνητική γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Α έλαβε το χαρακτηρισμό «ορφανό φάρμακο»

Ερευνητική γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Α έλαβε το χαρακτηρισμό «ορφανό φάρμακο»

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) χορήγησε το χαρακτηρισμό «Ορφανό Φάρμακο» στο SB-525, μια γονιδιακή θεραπεία ανασυνδυασμένου DNA (cDNA) σε κλινικό στάδιο, υποψήφια για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α. Ο χαρακτηρισμός αυτός παρέχεται από τον EMA σε φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία, πρόληψη ή διάγνωση παθήσεων που απειλούν τη ζωή ή υποβαθμίζουν μακροχρόνια την ποιότητά της και οι οποί... »